CombiGene och KTH har tillsammans fått ett anslag från Vinnova på 1 miljon kronor för att undersöka möjligheterna att ersätta plasmid-DNA med syntetiskt DNA, vilket skulle ge betydande miljö- och säkerhetsfördelar, bland annat att antibiotika och resistansgener kan undvikas.
Genterapi är ett nytt paradigmskifte inom läkemedelsutveckling, men så kallad AAV-vektortillverkning (baserad på adeno-associerat virus) är en mycket komplex och kostsam process, vilket ger utrymme för innovationer.
Projektet, som drivs av CombiGene och KTH tillsammans, ska utvärdera om syntetiskt DNA kan ersätta plasmid-DNA som utgångsmaterial i CombiGenes projekt om kronisk smärta.
”Om vi lyckas kan det ge stora fördelar ur ett hållbarhets- och produktsäkerhetsperspektiv. Miljöpåverkan minskar också genom att man slipper använda antibiotika och antibiotikaresistenta gener”, säger Sebastian Bauer, Director CMC på CombiGene och den som ansvarar för den övergripande koordinationen mellan CombiGene, KTH och det bolag som valts ut för tillverkningen.
”Det finns många fördelar med syntetiskt DNA. Bland annat behövs bara en tiondel av produktionsvolymen, energiförbrukningen är lägre och produktionen går betydligt snabbare – fem dagar jämfört med flera veckor för traditionell fermentering. Dessutom minskar risken för E. coli-kontaminering vilket förbättrar produktsäkerheten och möjliggör en mer exakt DNA-sekvens. Även den slutliga läkemedelsproduktens säkerhet kan förbättras”, förklarar Sebastian.
Ny teknik optimerar genterapiproduktion
Projektets huvudsakliga syfte är att visa att denna nya teknik ger samma eller bättre kvalitet som vid traditionell produktion. Projektet är en spinoff från GeneNova, ett forskningsinitiativ lett av professor Johan Rockberg på KTH, i vilket CombiGene och flera andra bolag inom genterapi ingår. Det är det första konkreta spinn-out projektet mellan CombiGene och KTH.
”Målsättningen i GeneNova-projektet är att med hjälp av akademisk och industriell excellens tillsammans forska fram, utveckla och validera plattformar för en hållbar produktion av genterapiläkemedel. Precis detta sker nu i ett konkret samarbete, delfinansierat av Vinnova, med ett framgångsrikt svenskt genterapiföretag”, säger Johan Rockberg, professor i antikroppsteknologi och riktad evolution vid Kungliga Tekniska Högskolan i Stockholm.
Förutom Sebastian kommer även Annika Ericsson, CombiGenes Chief Scientific Officer, att engageras i projektet som beräknas vara klart om ett år.
”Innovationer som bidrar till att minska kostnader utan att tumma på hållbarhet och produktsäkerhet, utan kanske till och med förbättrar dessa parametrar, är naturligtvis attraktiva för de bolag som ska vidareutveckla en teknik till en färdig produkt och därefter börja skala upp produktionen. En av CombiGenes styrkor är att vi har förmågan att kombinera innovativa idéer med att tänka hela vägen till marknaden, och därmed förstå de behov som uppstår senare i kedjan. Vi är hoppfulla kring att vi i projektet kommer att kunna visa att denna nya teknik kan bidra till både bättre och mer kostnadseffektiv genterapi”, avslutar Sebastian.