CombiGenes Chief Scientific Officer Karin Agerman och Senior Director In-licensing Birgitta Ståhl besökte nyligen konferensen ASGCT 2023 i Los Angeles, USA. ASGCT utläses American Society of Gene & Cell Therapy och är en organisation för forskare, läkare och patientrepresentanter engagerade i gen- och cellterapi.
”ASGCT-konferensen är en viktig konferens för CombiGene eftersom dess syfte är att presentera de senaste rönen inom gen- och cellterapi samt ny forskning och nya indikationer som skulle kunna vara intressanta i vårt arbete att ytterligare bredda CombiGenes projektportfölj. Årets konferens var en hybridkonferens med totalt 8000 registrerade deltagare varav 6600 var på plats i LA”, säger Karin Agerman, Chief Scientific Officer på CombiGene. ”En konferens av denna magnitud är svår att sammanfatta med tanke på den stora mängden information och data som presenterades, men bland höjdpunkterna ur CombiGenes perspektiv märktes bland annat fokuset på AAV-baserad genterapi och möjligheterna att genom förbättrad vektordesign göra genterapin mer organspecifik. Eftersom CombiGene arbetar med just AAV-vektorer var detta inslag särskilt intressant. Ett annat hett ämne på konferensen var CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) som kan användas för att editera gener. Detta forskningsområde utvecklas snabbt, men har fortsatt stora utmaningar som måste lösas innan det kan komma i bred medicinsk användning.”
Ett annat stort ämne vid konferensen var sjukvårdens ersättningssystem i USA. Dagens system är baserade på kroniska vårdmodeller där ersättningen för en lång rad sjukdomar utgår för ett stort antal betalningstillfällen under ett stort antal år. Genterapin ställer denna modell på ända genom sin förmåga att genom en eller ett fåtal behandlingar kunna erbjuda en livslång bot eller förbättring av ett växande antal sjukdomar. Kostnaden för genterapi sprids därmed inte ut över tid som dagens behandlingar, något som nuvarande ersättningssystem ännu inte är rustade för.
”En intressant session jag var på handlade om kombinationen av AAV-baserad genterapi och immunterapi för att skapa en helt ny behandlingsform för att bekämpa cancer”, säger Birgitta Ståhl, CombiGenes Senior Director In-licensing. ”Utöver en intensiv jakt på ny kunskap lade Karin och jag också ner betydande tid på att leta nya möjliga projekt för inlicensiering och vi har med oss ett antal intressanta möjligheter som vi nu följer upp. CombiGenes uttalade ambition är ju att inlicensiera ytterligare projekt för att bygga ett allt starkare genterapibolag”, avslutar Birgitta.