London 25-27 oktober 2022
CombiGenes Senior Program Director Alvar Grönberg närvarade nyligen på konferensen Gene Therapy in Rare Diseases Europe. Här kommer huvudpunkterna han tar med sig från konferensen och dess många workshops.
“Att delta i Gene Therapy in Rare Diseases visade sig vara mycket användbart. Något som verkligen slog mig är hur aktivt genterapiområdet är. Det finns så många hårt arbetande människor som verkligen vill ta fram nya genterapier för att förbättra livet för alla de patienter som lider av någon av de många sällsynta sjukdomar som fortfarande saknar en behandling. Att bryta ny mark är aldrig enkelt.
Oscar Segurado från AsC Therapeutics sa under konferensen att: ‘Utveckling av en genterapiprodukt är som att bygga en internationell rymdstation medan läkemedelsutveckling för små molekyler är mycket enklare, som att bygga en bil.’
Detta tycker jag är väldigt sant. Det finns så många detaljer som alla kräver stor uppmärksamhet. Konferensen var fylld av flera intressanta ämnen, som exempelvis nya genterapier för ovanliga sjukdomar, säkerhetsproblem och utmaningar med genterapi, den regulatorisk vägen för särläkemedel, vikten av patientorganisationers inflytande, idéer för långtidsuppföljning av patienter och mycket mer. Sammanfattningsvis var konferensen mycket användbar och produktiv för mig och min återrapportering till mina kollegor blev ovanligt lång.”