I december 2020 genomförde CombiGene separata möten med svenska läkemedelsverket och dess brittiska motsvarighet MHRA (Medicines & Healthcare products Regulatory Agency). Mötena ägde rum efter det att de båda myndigheterna gått igenom dokumentation avseende nuvarande status för CombiGenes epilepsiprojekt CG01 vad gäller det prekliniska programmet och etablering av tillverkningsplattform samt utformningen av de planerade studierna inom toxikologi och biodistribution. Utöver detta hade CombiGene också lämnat in en preliminär version av utformningen av den första kliniska studien.
Båda myndigheterna har nu konfirmerat CombiGenes upplägg av studierna inom toxikologi och biodistribution, vilket innebär att bolaget kan gå vidare som planerat utan ändringar i utformningen av studierna. De båda studierna beräknas inledas så snart det producerade CG01-materialet har genomgått ordinarie kvalitetsgranskning. Myndigheterna gav också värdefulla råd angående kommande GMP-produktion och den första kliniska studien. CombiGene kommer nu att fortsätta diskussionerna med kliniker som är intresserade av att vara delaktiga i den första kliniska studien som är planerad att inledas under 2022. Myndigheterna framhöll också möjligheten till ytterligare möte när CombiGene utarbetat ett mer slutgiltigt studieprotokoll för den kliniska studien för mer rådgivning.
”Jag är mycket nöjd med diskussionerna med de båda läkemedelsmyndigheterna”, säger Karin Agerman, Chief Research and Development Officer på CombiGene. ”Jag är också mycket glad över möjligheten till fortsatt dialog med myndigheterna angående det kliniska studieprogrammet.”
Om CG01
CG01 är en genterapi som utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi. Varje år beräknas cirka 47 000 läkemedelsresistenta patienter med denna typ av epilepsi tillkomma i USA, EU4, UK, Japan och Kina. CombiGene gör bedömningen att det är realistiskt att 10-20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med bolagets genterapi. Den globala marknaden för läkemedelskandidaten CG01 uppskattas till 750 – 1 500 miljoner USD årligen.