Retinitis pigmentosa är en genetisk sjukdom. Symptom utgörs bland annat av ofrivilliga ögonrörelser, tunnelseende och avsaknad av mörkerseende. Sjukdomen kan leda till fullständig blindhet. Det har tidigare inte funnits några effektiva behandlingsmetoder, men rekommendationen från FDA:s Advisory Committee innebär sannolikt att FDA (det amerikanska läkemedelsverket) kommer att godkänna Luxturna för användning på den amerikanska marknaden. Om Luxturna får slutgiltigt godkännande av FDA blir det den första godkända genterapin för behandling av en genetisk sjukdom i USA. Behandlingen kan potentiellt utföras vid ett enskilt tillfälle och ha en livslång effekt hos patienten.
Luxturna har genomgått fyra år av kliniska studier. Inga genterapirelaterade biverkningar har identifierats. Ett fåtal biverkningar har uppkommit i samband med det kirurgiska ingrepp vid vilket den genterapeutiska behandlingen administrerades. Rekommendationen från FDA:s Advisory Committee att godkänna Luxturna är den andra stora framgången på kort tid för genterapin. I augusti 2017 godkände FDA Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis
för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en behandlingsresistent form av akut lymfatisk leukemi.
Till Sparks pressrelease:
http://ir.sparktx.com/phoenix.zhtml?c=253900&p=irol-newsArticle&ID=2306441
Till Socialstyrelsen info om sjukdomen:
http://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/leberskongenitalaamauros
Jan Nilsson, VD
Tel: +46 (0)704 66 31 63