Marknaden för genterapi

Kommersiellt befinner sig genterapin i startgroparna. Det finns ett fåtal godkända genterapiprodukter, men flera nya läkemedel förväntas bli godkända av relevanta myndigheter inom de närmaste åren. Parallellt med forskning och utveckling pågår ett intensivt arbete för att lösa frågor relaterade till ersättningssystem och regelverk.

Stort antal kliniska studier och betydande investeringar

Tilltron till genterapi är på en mycket hög nivå, vilket bland annat demonstreras av det stora antalet kliniska studier som pågår världen över. Det bedrivs för närvarande 376 kliniska studier inom genterapiområdet fördelat på 101 fas I-studier, 226 fas II-studier och 49 fas III-studier (Alliance for Regenerative Medicine, H1 report 2021).

Tilltron till genterapin visas också av de massiva finansiella satsningar som görs inom området. Bara under första halvåret 2021 uppgick investeringar i forskning och utveckling inom genterapiområdet till motsvarande 6,4 miljarder USD (Alliance for Regenerative Medicine, H1 report 2021). Tyngdpunkten för studierna ligger inom onkologiområdet, men även hjärt-kärlsjukdomar och sjukdomar relaterade till det centrala nervsystemet är vanligt förekommande.

Historiskt genombrott i USA

Den 30 augusti 2017 godkände FDA (det amerikanska läkemedelsverket) den första genterapin för den amerikanska marknaden. Den godkända terapin, Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis, är utvecklad för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en form av terapiresistent akut lymfatisk leukemi. Sedan dess har ett flertal genterapier godkänts i såväl USA som Europa, bland annat Luxturna från CombiGenes partner Spark Therapeutics.

Marknaden för CombiGenes epilepsiprojekt

Epilepsi är ett stort globalt problem. Uppskattningar visar att 0,6 till 0,8 procent av jordens befolkning lider av sjukdomen. 2016 fanns det 5,7 miljoner diagnostiserade epilepsipatienter i USA, EU4*, Storbritannien och Japan. Cirka en tredjedel av dessa patienter svarar inte på traditionell medicinsk behandling. Det är denna patientgrupp som CombiGene avser att hjälpa med sin läkemedelskandidat CG01.

* EU4 = Frankrike, Tyskland, Italien, och Spanien

Enbart i USA tillkommer ungefär 14 000 läkemedelsresistenta patienter med en fokal epilepsi varje år som skulle kunna vara kandidater för kirurgi. CombiGene gör bedömningen att det är realistiskt att 10–20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med läkemedelskandidaten CG01.

European Union’s Horizon 2020

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Marknaden för CombiGenes lipodystrofiprojekt

Partiell lipodystrofi är en mycket ovanlig sjukdom. Beräkningar visar att det finns cirka 2.000 patienter i USA och Europa. CombiGene gör därför bedömningen att det finns goda utsikter att erhålla särläkemedelsstatus för lipodystrofiprojektets läkemedelskandidat.

Om läkemedelskandidaten får särläkemedelsstatus innebär det flera betydande fördelar för CombiGene i form av regulatorisk assistans, skattelättnader, statliga anslag, reducerade avgifter och längre marknadsexklusivitet. Givet de fördelar en särläkemedelsklassificering skulle innebära kan CombiGene potentiellt komma att utveckla detta projekt hela vägen till marknad i egen regi.