Marknaden för genterapi

Kommersiellt befinner sig genterapin i startgroparna. Det finns ett antal godkända genterapiprodukter och flera nya läkemedel förväntas bli godkända av relevanta myndigheter inom de närmaste åren. Parallellt med forskning och utveckling pågår också ett intensivt arbete med att hitta lösningar relaterade till hur ersättningssystemen skall utformas.

Stort antal kliniska studier och betydande investeringar

Förtroendet för genterapi är på en mycket hög nivå, vilket bland annat illustreras av det stora antalet kliniska studier som pågår världen över. Det finns för närvarande över 500 kliniska prövningar inom genterapiområdet (Alliance for Regenerative Medicine, Q2 2023 Data). Fokus för studierna ligger inom området onkologi, men även hjärt- och kärlsjukdomar och sjukdomar relaterade till det centrala nervsystemet är vanliga.

Stora finansiella investeringar görs inom genterapifältet med flera miljarder USD som årligen investeras i forskning och utveckling, och de långsiktiga trenderna i sektorn indikerar ett växande stöd och intresse.

Historiskt genombrott i USA

Den 30 augusti 2017 godkände FDA (det amerikanska läkemedelsverket) den första genterapin för den amerikanska marknaden. Den godkända terapin, Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis, är utvecklad för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en form av terapiresistent akut lymfatisk leukemi. Sedan dess har ett flertal genterapier godkänts i såväl USA som Europa, bland annat Luxturna från Spark Therapeutics.

Marknaden för CombiGenes smärtprogram

Det är för tidigt att definiera en exakt marknadspotential för CombiGenes smärtprogram. Det är dock uppenbart att det finns ett stort medicinskt behov av nya och effektiva behandlingar. Cirka 20 procent av världens befolkning lider av någon form av kronisk smärta. I USA beräknas mellan fyra och åtta procent av befolkningen vara drabbade av svår kronisk smärta (även kallad High Impact Chronic Pain.) Konventionell behandling av svår smärta utgörs främst av antiinflammatoriska läkemedel, antidepressiva läkemedel, kramplösande läkemedel samt opioider (en grupp substanser med morfinliknande verkningsmekanism). [1]

Problemen med dessa behandlingar är bland annat att de inte är specifikt utvecklade för att behandla kronisk smärta. Den smärtlindring som uppnås har därför ofta en rad handikappande biverkningar som beroendeproblematik, depression, oro, trötthet, försämrad fysisk och mental förmåga. I USA beräknas 700 000 människor ha avlidit på grund av opioidmissbruk under de senaste 20 åren.

[1] Prevalence of Chronic Pain and High-Impact Chronic Pain Among Adults — United States, 2016; CDC; Morbidity and Mortality Weekly Report Weekly / Vol. 67 / No. 36 September 14, 2018

Marknaden för CombiGenes lipodystrofiprojekt

Partiell lipodystrofi är en mycket ovanlig sjukdom. Beräkningar visar att det finns cirka 2.000 patienter i USA och Europa. CombiGene gör därför bedömningen att det finns goda utsikter att erhålla särläkemedelsstatus för lipodystrofiprojektets läkemedelskandidat.

Om läkemedelskandidaten får särläkemedelsstatus innebär det flera betydande fördelar för CombiGene i form av regulatorisk assistans, skattelättnader, statliga anslag, reducerade avgifter och längre marknadsexklusivitet.

Marknaden för CombiGenes epilepsiprojekt

Epilepsi är ett stort globalt problem. Uppskattningar visar att 0,6 till 0,8 procent av jordens befolkning lider av sjukdomen. 2016 fanns det 5,7 miljoner diagnostiserade epilepsipatienter i USA, Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien, Storbritannien och Japan. Cirka en tredjedel av dessa patienter svarar inte på traditionell medicinsk behandling. Sammantaget finns det över en miljon patienter med en fokal läkemedelsresistent epilepsi. Dessutom tillkommer det varje år många tusen patienter med en fokal läkemedelsresistent epilepsi. Det är denna patientgrupp som CombiGene avser att hjälpa med sin läkemedelskandidat CG01.

Enbart i USA tillkommer ungefär 14 000 läkemedelsresistenta patienter med en fokal epilepsi varje år som skulle kunna vara kandidater för kirurgi. CombiGene gör bedömningen att det är realistiskt att 10–20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med läkemedelskandidaten CG01.

European Union’s Horizon 2020

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282