Studien visar att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter
Den 19 februari 2018 presenterade professor Merab Kokaia, en av CombiGenes vetenskapliga grundare, tillsammans med doktoranden Esbjörn Melin, finala data från den prekliniska konceptverifieringsstudien av CG01 som genomfördes 2017. Studien bekräftade att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter i form av såväl kortare som färre anfall. Studiens resultat presenteras efter referentgranskning nu i Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.
Studien var utformad för att resultaten ska kunna översättas till behandling av epilepsi i människa. Med hjälp av magnetröntgen lokaliserades var i hippocampus, dvs den del av hjärnan där de epileptiska anfallen uppstod, som behandlingen skulle riktas. Därefter genomfördes en unilateral fokal behandling med genterapi i det epileptiska fokuset. Utfallet av behandlingen analyserades med video-EEG för att observera anfall och mäta hjärnans elektriska aktivitet vid epileptiska anfall samt histologisk analys (vävnadsanalys) för att få detaljerade svar kring avvikelser från frisk hjärnvävnad och kartlägga hur CG01 uttrycks i hjärnvävnad.
Utfallet av studien visar att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter. Anfallen blir både färre och kortare och några av djuren blev helt anfallsfria av behandlingen.
Artikeln finns att läsa här:
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(19)30102-0