Smärta är ett globalt problem. Mellan sex och åtta procent världens vuxna befolkning drabbas av svår kronisk smärta med oerhörda kostnader för samhället som följd. Enbart i USA beräknas samhällskostnaderna uppgå till ofattbara 636 miljarder USD årligen, vilket är dubbelt så mycket som kostnaden för hjärt/kärlsjukdomar. [1]

Det finns ett enormt behov av nya alternativ för smärtlindring
En sak som ytterligare komplicerar bilden är att det saknas bra behandlingsalternativ. Dagens behandlingar utgörs främst av antiinflammatoriska, antidepressiva och kramplösande läkemedel samt opioider, det vill säga en grupp ämnen med en morfinliknande verkningsmekanism.

Problemet är att dessa behandlingar ofta har ett antal funktionsnedsättande biverkningar som missbruksproblematik, depression, ångest, trötthet samt nedsatt fysisk och psykisk förmåga. Sammantaget innebär detta att det finns ett enormt behov av nya effektiva behandlingsformer som inte har de biverkningar som nuvarande alternativ är behäftade med och som inte leder till toleransutveckling, dvs att patienten över tid behöver allt högre doser för att en effektiv smärtlindring ska uppnås.

COZY-programmet bygger på en ny biologisk verkningsmekanism
Smärtprogrammet COZY, som CombiGene driver i samarbete med det danska företaget Zyneyro, har som målsättning att ta fram alternativ för behandling av kronisk smärta utan beroendeproblematik och utan toleransutveckling. Smärtprogrammet består av två projekt – en peptidbehandling (COZY01) och en genterapibehandling (COZY02), som båda bygger på en ny biologisk verkningsmekanism. Både peptiden och genterapin utvecklas för behandling av svåra kroniska smärttillstånd där genterapin reserveras för patienter när möjligheterna för spontan minskning av smärtan bedöms som utesluten eller osannolik.  

Peptidprojektet COZY01 
Peptidbehandlingen, som är det av de två projekten som kommit längst i sin utveckling, har visat goda effekter i olika prekliniska modeller. CombiGene och Zyneyro fokuserar nu på att så snabbt och effektivt som möjligt genomföra nödvändiga prekliniska studier för att utvärdera säkerhet och toxikologi samt att producera kliniskt prövningsmaterial i syfte att erhålla godkännande från regulatoriska myndigheter för att inom några år genomföra de första kliniska prövningarna på människa med COZY01.

Genterapin COZY02 
En prototyp av AAV-vektorn som fungerar som bärare av det genetiska materialet har utvecklats av Zyneyro och testats i flera prekliniska modeller med mycket god och långvarig effekt. Det kommande arbetet är inriktat på att optimera det genetiska material som ska ingå i vektorn för att vi ska kunna administrera detta i framtida humanstudier. AAV är den vektortyp som CombiGene har lång erfarenhet av från våra andra projekt. När vektorn är optimerad följer prekliniska studier för att undersöka och karakterisera distribution, proteinuttryck, effekt, dos-respons och toxikologi.

Parallellt med den prekliniska utvecklingen kommer vi se till att tillverkning av den valda vektorn sker på ett optimalt sätt och att nödvändiga kvalitetstester kommer på plats inför framtida kliniska prövningar. Detta arbete kommer att ligga till grund för att söka tillstånd att genomföra en klinisk prövning på patienter med svår kronisk smärta.

[1] Relieving Pain in America: A Blueprint for Transforming Prevention, Care, Education, and Research. Appendix C. The Economic Cost of Pain in the US. Institute of Medicine (US) Committee on Advancing Pain Research, Care, and Education. Washington (DC): National Academies Press (US); 2011