Genterapi har potential att transformera dagens sjukvård genom att erbjuda behandlingar som faktiskt botar svåra sjukdomar. CombiGenes ambition är sedan länge att bidra till denna utveckling och vi arbetar intensivt med att hitta ytterligare forskningstillgångar som vi kan värdeförädla genom preklinisk och klinisk utveckling. Smärtprogrammet COZY är det senaste exemplet på hur vi arbetar för att bredda projektportföljen, men det finns flera andra områden som också är intressanta, bland annat sjukdomar inom det centrala nervsystemet, endokrina sjukdomar[1] och genetiska muskelsjukdomar.
Det finns olika perspektiv att lägga på utvecklingen av nya genterapier och på CombiGenes roll i sammanhanget. Det första perspektivet som gör genterapi så intressant är självfallet möjligheten att bota svåra sjukdomar. Det är detta mål som driver forskare världen över och det är detta som ger oss på CombiGene energi och styrka att varje dag ta ytterligare ett steg vidare i vår egen utveckling. Samtidigt finns det självfallet ett kommersiellt perspektiv på vårt arbete – genom att framgångsrikt utveckla våra projekt vill vi också skapa betydande finansiella värden för bolaget och våra aktieägare och en bred portfölj av projekt ökar möjligheterna att nå kommersiella framgångar.
CombiGene bedriver för närvarande ett intensivt arbete for att hitta nya intressanta projekt för att komplettera nuvarande projektportfölj. Utvärderingen av potentiella projekt är en strukturerad och noggrann process baserad på ett flertal centrala kriterier. Arbetet omfattar genomgång och analys av immaterialrättsfrågor, preklinisk data, tänkt avtalsstruktur, storlek på patientpopulation och medicinskt behov, konkurrenssituation samt projektets kommersiella förutsättningar. I detta arbete är det också viktigt att vi förstår att det är inte bara vi som utvärderar potentiella samarbeten – våra potentiella partners utvärderar självfallet CombiGene. Det är därför mycket tillfredsställande att kunna visa på våra styrkor och våra betydande erfarenheter av utveckling av forskningstillgångar och kommersiella förmåga.
CombiGene har under de senast fem åren arbetat upp en infrastruktur med betydande styrka. Av våra tio anställda har samtliga av våra projektledare, sex medarbetare, doktorerat inom relevanta ämnesområden och vi har steg för steg byggt upp ett imponerande internationellt närverk av ledande företag. Vi kan idag erbjuda potentiella partners preklinisk projektledning av yppersta klass, världsledande nätverk av CDMO- och CRO-partners. Vi har också upparbetade relationer med regulatoriska rådgivare, något som är oerhört värdefullt när vi utformar kliniska studier. Genom avtalet med Spark Therapeutics har vi också visat en dokumenterad förmåga att ingå stora avtal med ledande Big Pharma-företag.
Samtidigt är det viktigt att förstå att såväl inlicensiering som utlicensiering är komplexa aktiviteter som kräver tid innan ett slutgiltigt avtal kan vara på plats. Vi kommer att återkomma med mer information så snart vi har något konkret att rapportera.
[1]Endokrina sjukdomar innefattar sjukdomar i kroppens hormonproducerande körtlar, till exempel könskörtlar, hypofysen, bukspottskörteln och sköldkörteln. Till områdets sjukdomar räknas också fel i metabolismen – även kallat ämnesomsättning.
