This project has received funding from the European Union´s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om genterapi

Målet för genterapi är behandla sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener eller att komplettera fungerande gener med nya funktioner.
Det unika med genterapiteknologin är att man kan ersätta defekta eller saknade gener eller – som är fallet med CombiGenes metod i CG01-projektet – komplettera fungerande gener med nya funktioner.

Man känner idag till cirka 2 800 sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener och för majoriteten av dem saknas det adekvata behandlingsmetoder. Genterapi är därmed ett av de mest spännande utvecklingsområden inom läkemedelsindustrin tack vare sin unika möjlighet till riktad terapi och potentialen att möta stora medicinska behov.

Till skillnad från traditionell läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar, som kräver en kontinuerlig medicinering, har genterapi den stora fördelen att kunna uppnå en långvarig effekt genom en eller ett fåtal behandlingar. De senaste 5-10 åren har det skett stora framsteg inom genterapin och intresset från de stora läkemedelsbolagen är betydande, vilket bland annat visat sig i ett antal stora uppköp under de senaste åren. Med tanke på de fördelar som genterapin erbjuder och de många forsknings- och utvecklingsprojekt som pågår världen över är det rimligt att anta att antalet godkända genterapiprodukter kommer att växa kraftigt under kommande år och att ett stort antal patienter som idag inte kan behandlas för sina sjukdomar kommer att få avsevärt bättre liv tack vare de nya terapierna.