Två betydande steg mot första studier i människa för CG01

nov 6, 2019

Detta är en artikel  ur GeneVägen nummer tre.
Läs hela GeneVägen här  >>

CombiGene har under den senaste tiden tagit två stora steg på vägen mot första studier i människa, så kallade kliniska studier. Det ena steget är valet av CDMO-bolag (kontraktstillverkare) och det andra steget är valet av CRO-bolag (kontraktsforskningsbolag).

Processen att identifiera de mest lämpade bolagen har varit mycket omsorgsfull och tagit mycket tid i anspråk. Totalt har 20 bolag utvärderats, 13 CDMO-bolag och sju CRO-bolag, och arbetet att hitta rätt samarbetspartners har pågått sedan slutet av 2018.

Val av CDMO-bolag
Processen att hitta rätt CDMO-partner har letts av Karin Agerman, Chief Research and Development Officer på CombiGene. ”Bolaget som vi slutligen fastnade för som den absolut bästa partnern för CombiGene heter Cobra Biologics”, säger Karin. ”Valet av CDMO­bolag är en betydande milstolpe i CG01-projektet och ett viktigt steg mot kliniska studier. Cobra uppfyller alla våra urvalskriterier och har visat sig vara ett snabbfotat företag som det är enkelt att samarbeta med. Cobras rötter sträcker sig så långt tillbaka i tiden som 1963 och bolaget är mycket välrenommerat med verksamhet i såväl Storbritannien som Sverige. Vårt samarbete inleds nu på allvar och har potential att sträcka sig långt in i framtiden.”

Hur känns det nu när valet av CDMO-­bolag är klart och vad händer nu?
”Det är fantastiskt skönt att vi avslutat denna mycket intensiva och långvariga urvalsprocess och lagt en viktig grund för den fortsatta utvecklingen av CG01. Även om vi nu valt CDMO-bolag innebär det inte att tempot i projektet minskar, snarare tvärtom. Cobra är i full gång med produktionen av de plasmider som behövs för framställning av CG01. Parallellt med detta kommer de att genomföra den omfattande teknologi-och metodöverföringen från CGT Catapult som är CombiGenes partner i utvecklingen av produktionsmetod för CG01. Nästa viktiga steg därefter är en så kallad Engineering Run där hela produktionsprocessen testas. Materialet från denna Engineering Run kommer att användas för toxikologi- och bio­distributionsstudierna.”

Vad var det jobbigaste under arbetet med att hitta rätt CDMO-bolag?
Karin skrattar. ”Arbetet att hitta rätt CDMO-bolag har varit fantastiskt stimulerande och lärorikt. Det jobbigaste under processen har egentligen inte med själva arbetet att göra, utan handlar mest om strul med resor och hotell. Jag kommer aldrig att glömma hur Jan Nilsson (CombiGenes vd) och jag sprang som galningar genom Frankfurts flygplats för att hinna med vår flight till Stockholm – bara för att komma fram till en stängd gate. Det var nog min mest intensiva cardioträning för året. Ett annat minne som dyker upp är hur svårt vi hade att hitta hotellrum i Hamburg. De enda rum som gick att uppbringa i hela staden kostade nästan 35 000 kronor natten. Jag kan lugna alla aktieägare med beskedet att vi inte tog dessa rum. I stället lyckades vi hitta betydligt billigare alternativ långt utanför staden.”

Val av CRO-bolag
Processen att hitta rätt CRO-partner påminner på många sätt om processen att hitta rätt CDMO-bolag. Det har varit ett omfattande och omsorgsfullt arbete som letts av Annika Ericsson, Senior Project Manager på CombiGene. Bolaget som CombiGene valt heter Northern Biomedical Research (NBR) och är baserat i Michigan, USA. ”Jag är mycket glad över vårt kommande samarbete med NBR”, säger Annika. ”Vår CRO-partner måste bland annat kunna administrera läkemedelskandidaten CG01 in i hippocampus, dvs den del av hjärnan där det epileptiska fokuset startar, de måste ha erfarenhet av genterapi och AAV-vektorer och de måste arbeta enligt God laboratoriesed, så kallad GLP efter engelskans Good Laboratory Practice. NBR uppfyller alla våra krav på ett utmärkt sätt.”

Vad är nästa steg i samarbetetmed NBR?
”NBR kommer nu tillsammans med CombiGene att genomföra en mindre pilotstudie. Detta är nödvändigt för att kunna ge material till våra övriga samarbetspartners som ska utveckla analysmetoder för att kunna utvärdera effekten av CG01. De fullskaliga biodistri­butions- och toxikologistudierna kommer att genomföras med material från den Engineering Run som Cobra kommer att genomföra.” Annikas reflektioner kring arbetet med val av kontraktsbolag påminner mycket om Karins. ”Det har varit oerhört stimulerande och lärorikt. Tyvärr fick jag aldrig tillfälle att springa genom Frankfurts flygplats med Jan Nilsson, det hade jag tyckt om”, säger Annika som är en av världens främsta swimrun-atleter. ”Däre­mot minns jag ändlösa resor i
Paris tunnelbana där passagerarna stod som packade sillar i sommarhettan. Men jag minns också en fantastisk bilresa längs Lake Michigan från Chicago till Spring Lake där NBR har sitt huvudkontor.”

”Tyvärr fick jag aldrig tillfälle att springa genom Frankfurts flygplats med Jan Nilsson, det hade jag tyckt om”, säger Annika som är en av världens främsta swimrun-atleter.

Nyheter och rapporter

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook