Professor Merab Kokaias konceptverifieringsstudie publiceras i Molecular Therapy: Methods & Clinical Development

nov 20, 2019

Studien visar att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter

Den 19 februari 2018 presenterade professor Merab Kokaia, en av CombiGenes vetenskapliga grundare, tillsammans med doktoranden Esbjörn Melin, finala data från den prekliniska konceptverifieringsstudien av CG01 som genomfördes 2017. Studien bekräftade att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter i form av såväl kortare som färre anfall. Studiens resultat presenteras efter referentgranskning nu i Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

Studien var utformad för att resultaten ska kunna översättas till behandling av epilepsi i människa. Med hjälp av magnetröntgen lokaliserades var i hippocampus, dvs den del av hjärnan där de epileptiska anfallen uppstod, som behandlingen skulle riktas. Därefter genomfördes en unilateral fokal behandling med genterapi i det epileptiska fokuset. Utfallet av behandlingen analyserades med video-EEG för att observera anfall och mäta hjärnans elektriska aktivitet vid epileptiska anfall samt histologisk analys (vävnadsanalys) för att få detaljerade svar kring avvikelser från frisk hjärnvävnad och kartlägga hur CG01 uttrycks i hjärnvävnad.

Utfallet av studien visar att CG01 har kliniskt relevanta anfallshämmande effekter. Anfallen blir både färre och kortare och några av djuren blev helt anfallsfria av behandlingen.

Artikeln finns att läsa här:
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(19)30102-0

Pressmeddelande >>

Nyheter och rapporter

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook