Lipodystrofi­­projekt uppnår betydande milstolpe

jun 24, 2020

Covid-19-pandemin sveper över världen. Stora delar av sjukvårdens resurser koncentreras för närvarande till vården av covidsjuka och det läggs enorma forsknings­resurser på att utveckla vaccin mot sjukdomen och hitta läkemedel som kan lindra symtom och förkorta sjukhus­vistelse. Samtidigt fortsätter forskarsamhället sitt viktiga och långsiktiga arbete inom en rad andra områden som inte är i nyhetssändningarnas fokus, men som kommer att få stor betydelse för sjukvård och patienter i framtiden. Ett exempel på detta är CombiGenes CGT2-projekt som har som målsättning att utveckla en genterapeutisk behandling av den sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi.

CombiGene licensierade in CGT2 från det Umeå-baserade företaget Lipigon Pharmaceuticals hösten 2019. Sedan projektet inlicensierades har tempot i utvecklingen accelererat och man kan nu se de första resultaten i form av en färdig design av de så kallade expressionsplasmiderna som är själva utgångsmaterialet för de genterapivektorer som ska behandla sjukdomen. Detta är en betydande milstolpe för projektet.

Genevägen ringde upp Annika Ericsson, Senior Project Manager på CombiGene, för att prata om CGT2-projektet.

Kan du beskriva sjukdomen ­partiell lipodystrofi och CGT2-­projektet så att en lekman förstår?
Jag ska försöka”, svarar Annika. ”Lipodystrofi är ett medicinskt tillstånd som innebär att kroppens fettfördelning förändras. Detta leder i sin tur till en rad medicinska komplikationer i form av fettlever, diabetes och olika hjärtkärlsjukdomar. Vad vi försöker göra i CGT2-projektet är att utveckla en genterapi för att behandla ansamlingen av fett i levern. Lyckas vi med det kommer vi också att positivt påverka de övriga sjukdomstillstånden, alltså diabetes och hjärtkärlsjukdomar.

Kan du säga något om hur långt ni har kommit?
CGT2 befinner sig i tidig preklinisk fas. Vi har genomfört ett antal experiment och vi har utformat expressionsplasmiderna som är själva utgångsmaterialet för de genterapivektorer som vi tänker behandla sjukdomen med. Detta är betydande framsteg, men ändå bara de första stegen på en lång resa.

Har covid-19-pandemin påverkat sättet ni arbetar på eller dragit ner tempot i projektet?
Nej, det kan jag inte säga. Vår projekt­organisation var pandemianpassad redan innan covid-19. Organisationens kärna utgörs av fyra personer. Björn Eriksson och Ingela Bergqvist arbetar på Lipigons labb i Umeå och den brasilianske forskaren Ruda Feitoza är verksam på Stockholms universitet. Den fjärde personen är alltså jag, som har det övergripandet ansvaret för projektet. Eftersom projektteamet är spritt över landet var det naturligt för oss att använda digital kommunikation redan från projektets början. Så här långt har allt fungerat mycket väl och jag är nöjd med den start som projektet fått”, avslutar Annika.

 

Brasiliansk forskare har knutits till projektet

Under våren 2020 knöts den brasilianske forskaren Ruda Feitoza till CGT2-projektet. Han har doktorerat på hur mitokondriernas funktion kan påverkas av läkemedel och näringsupptag. Mitokondrierna brukar beskrivas som cellernas kraftverk och omvandlar näring till energi. Ruda är nu verksam vid Wenner-Grens institutet vid Stockholms universitet. Hans nuvarande fokus är att i detalj förstå de mitokondriella funktionerna och förutsättningarna i levern, det organ som står i centrum för CGT2-projektet.
Vilka är dina intryck av Sverige?
Jag är imponerad av naturen och hur Stockholm byggts upp med stor hänsyn till omgivningarna. Jag tror att den största utmaningen för mig kommer att bli vädret, särskilt under vintern, men eftersom jag kom hit under våren har det än så länge varit enkelt att anpassa sig.

Hur har det varit för dig att lämna Brasilien och komma till Sverige under pågående pandemi?
Det är klart att det varit oroligt och att jag tänkt på min familj i Brasilien. Både Sverige och Brasilien har ju en stor spridning av viruset. Men jag håller kontakten med min familj och är övertygad om att vi alla vidtar rätt försiktighetsåtgärder. Vad gäller mitt dagliga liv så följer jag myndigheternas rekommendationer och har så här långt inte mött några större svårigheter. Projektet befinner sig ju i ett tidigt utvecklingsskede och vi har ännu inte haft några större covid-19-relaterade problem och genomfört våra möten på digital väg.

Genevägen kontaktar avslutningsvis CombiGenes vd Jan Nilsson för att höra hur han ser på utvecklingen av CGT2-projektet.

Jag är mycket positiv till hur projektet har utvecklats sedan vi inlicensierade det från Lipigon”, säger Jan. ”Vi är fortfarande i tidig fas, men att vi nu har utgångsmaterialet för produktion av de framtida genterapivektorerna ser jag som ett betydande framsteg. Samarbetet med Lipigon fungerar utmärkt och Ruda Feitozas arbete vid Wenner-Grens institutet gör att vi får en detaljerad förståelse av hur vi kan styra leverns mitokondriella funktioner. CGT2-projektet med dess ambition att behandla partiell lipodystrofi är mycket intressant i sig. Jag är också övertygad att projektet kommer att generera stor kunskap om hur vi skulle kunna behandla andra metabola sjukdomar, vilket på sikt kan mynna ut i andra intressanta projekt.

 

 

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook