Första studien i människa inom räckhåll

maj 27, 2021

Detta är en artikel ur GeneVägen nummer 2 2021.
Läs hela GeneVägen här >>

Det har hänt mycket på CombiGene under de första månaderna av 2021 och när Genevägen får tillfälle att prata med vd Jan Nilsson och hans kollegor Annika Ericsson, Pernilla Fagergren och Martin Linhult finns det ingen brist på frågor.

Jan, hur skulle du övergripande beskriva läget för CombiGene just nu?
”Jag vet att jag har sagt det tidigare, men arbetet på CombiGene blir alltmer spännande och intressant för varje dag som går. Framtiden har aldrig varit närmare, skulle man kunna säga. Under andra halvåret 2020 och inledningen av 2021 har vi arbetat intensivt för att skapa de finansiella resurser vi behöver för att driva epilepsiprojektet CG01 och lipodystrofiprojektet CGT2 vidare med full kraft. Jag vill ta detta tillfälle i akt och rikta ett varmt och uppriktigt tack till alla våra aktieägare. Det är ni som gör det möjligt för CombiGene att fortsätta utvecklingen av våra lovande terapier.”

Hur planerar ni att använda det kapital som ni nu tagit in?
”En lite grov uppdelning ser ut så här. Cirka 70 procent kommer att användas för att driva epilepsiprojektet vidare, 10 procent går till vårt lipodystrofiprojekt och 20 procent går till den dagliga driften av företaget. Att en så stor del av pengarna går till epilepsiprojektet förklaras av att detta projekt nu befinner sig i en kostnadsintensiv fas med stora investeringar, bland annat i tillverkningen av det GMP-material som kommer att användas i den första kliniska studien.”

“Jag vet att jag har sagt det tidigare, men arbetet på CombiGene blir alltmer spännande
och intressant för varje dag som går. Framtiden har aldrig varit närmare, skulle man kunna säga.”
Jan Nilsson, VD, CombiGene

”Tack vare de senaste emissionerna har vi också kunnat stärka CombiGene med ytterligare kompetens och kapacitet, vilket är en förutsättning för att vi ska kunna driva våra projekt så intensivt som vi nu gör. Under loppet av några månader rekryterade vi Pernilla Fagergren till positionen som Clinical Project ­Manager, Martin Linhult till positionen som Project Manager CMC och Esbjörn Melin som Industriell post doc.” 

Kan du ge en övergripande bild av dagsläget för epilepsiprojektet?
”Absolut. Generellt kan man säga att vi arbetar i tre spår som alla har samma slutstation – vår ansökan om att få inleda den första studien i människa, en så kallad CTA efter engelskans Clinical Trial Application. De tre spåren är prekliniska studier, produktion av GMP-material och förberedelsearbete inför de kliniska studierna.”

Annika, om vi börjar med de prekliniska studierna som är ditt ansvarsområde, hur ser lägesbilden ut där?
”Det prekliniska arbetet är väldigt intensivt just nu. Vi genomför i talande stund en toxikologi-och biodistributionsstudie i smådjur, samtidigt som vi förbereder selektionen av det injektionshjälpmedel vi ska använda i den första kliniska studien. Tillsammans med vår brittiska partner Neurochase kommer vi också att utveckla en optimerad administrationsmetod för CG01. Själva administrationen är ju oerhört viktig eftersom det handlar om att nå ett väldigt noga definierat område i hjärnan med en väldigt exakt dos av vårt läkemedel. När arbetet inom dessa områden är slutfört är det dags för toxikologi- och biodistributionsstudien i stordjur, den sista och avslutande prekliniska studien.”

Martin, om vi då ser på produktionsdelen av CG01, hur är läget där?
”På många sätt liknar det det prekliniska arbetet. Vi har kommit en bra bit på väg genom tidigare val av produktionsmetod och val av leverantörer. Huvuddelen av produktionsprocessen är på plats och materialet som används i de två studierna inom toxikologi och biodistribution har levererats. Vi fokuserar även på att producera det material som kommer att användas i den första studien i människa. Vi utför för närvarande de slutliga kvalitetsanalyserna efter produktionen av de GMP-plasmider som ingår i CG01 – själva startmaterial för produktionen – och planerar att producera material av GMP-kvalitet till den första kliniska studien senare i år. Detta material kommer därefter att analyseras och kvalitetssäkras innan det frisläpps för användning i människa.”  

Om vi då tittar på det tredje och sista ”spåret”, förberedelser av den första kliniska studien, hur ser situationen ut då, Pernilla?
”För närvarande arbetar vi med de två mest centrala delarna: val av CRO och val av de kliniker där vi kommer att genomföra vår första studie i människa. CRO står för ”Contract Research Organization” och är alltså det företag som vi kommer att samarbeta med för att genomföra själva studien. Tillsammans med vår CRO, vetenskapliga studiekommitté och de kliniker som ingår i studien kommer vi att utforma den slutgiltiga studiedesignen. Innan vi lämnar in vår ansökan om klinisk prövning kommer vi presentera hela studieupplägget för berörda läkemedelsmyndigheter.”

Jan, det känns som vägen till den första ­studien i människa är tydligt utstakad.
”Så är det verkligen. I allt utvecklingsarbete finns det ett stort mått av osäkerhet och det går inte att utfärda några garantier. Detta gäller inte minst för vårt epilepsiprojekt där vi stundtals och på flera sätt har färdats genom obruten terräng. Vi har nu kommit så långt i projektet att många av osäkerhetsfaktorerna och utmaningarna i det prekliniska arbetet ligger bakom oss. Det är inte omöjligt att det kommer dyka upp nya utmaningar på projektets väg framåt, men just nu ser allting fantastiskt bra ut. Vår plan är att slutföra arbetet med de avslutande prekliniska studierna, produktionen av GMP-material och förberedelsearbetet inför de kliniska studierna med ambitionen att lämna in en ansökan om kliniskt prövningstillstånd någon gång under 2022.”

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

 

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund

 

Linked In     Twitter      Facebook