CombiGene är en integrerad del av det dynamiska genterapeutiska landskapet

jan 20, 2020

Detta är en artikel  ur GeneVägen nummer fyra 2019.
Läs hela GeneVägen här  >>

Genterapi är ett av läkemedelsindustrins allra hetaste områden just nu. Den främsta anledningen är naturligtvis de stora medicinska förhoppningar som genterapin väcker. Plötsligt finns det hopp för patienter som lider av svåra sjukdomar att kunna få verksamma behandlingar som på ett avgörande sätt förbättrar deras livskvalitet och möjligheter att leva livet utan begränsningar.

370 läkemedelskandidater i klinisk fas
Det bedrivs idag 370 kliniska studier (ARM Q3, 2019) inom genterapiområdet, varav 32 i klinisk fas III. Många av de läkemedelskandidater som är under utveckling avser att behandla svåra och sällsynta sjukdomar som idag saknar verksamma terapiformer. Livskvaliteten för ett mycket stort antal människor kommer därmed att kunna förbättras avsevärt. För vissa sjukdomar har genterapin potential att vara skillnaden mellan liv och död.

31 augusti 2017 godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för första gången en genterapi, närmare bestämt en behandling för leukemi. Sedan dess har ytterligare genterapier fått marknadsgodkännande och antal godkända behandlingar med genterapi förväntas öka kraftigt under kommande år. Det finns med andra ord anledning att anta att genterapi kommer att spela en stor roll i framtidens sjukvård.

Betydande kommersiell potential
De medicinska framgångarna innebär också potentiellt stora kommersiella framgångar för de bolag som lyckas utveckla verksamma genterapier. Tron på genterapins kommersiella bärkraft återspeglas bland annat i de betydande investeringar som görs i området – under de första nio månaderna 2019 uppgick de totala investeringarna till 5,6 miljarder USD (ARM Q3, 2019).
Som Nordens ledande genterapibolag är CombiGene en integrerad del i detta dynamiska landskap med två spännande projekt, CG01 som utvecklas för att behandla läkemedelsresistent fokal epilepsi och det projekt som nyligen inlicensierades från Lipigon för behandling av den sällsynta sjukdomen lipodystrofi.

CG01 utvecklas för att behandla en stor grupp patienter
CG01-projektet skiljer sig från många andra genterapiprojekt på så sätt att antalet potentiella patienter är mycket stort. Enbart i USA tillkommer ungefär 14 000 läkemedelsresistenta patienter med en fokal epilepsi varje år som skulle kunna var kandidater för kirurgi. CombiGene gör bedömningen att det är realistiskt att 10–20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med bolagets läkemedelskandidat. Att leva med en obehandlad epilepsi innebär stora inskränkningar i vardagen och en ständig oro att råka ut för plötsliga och oförutsägbara epileptiska anfall. Det stora antalet potentiella patienter innebär också att den kommersiella potentialen i projektet är hög. CombiGene har påbörjat genomförandet av de avslutande delarna av det prekliniska programmet för att därefter kunna inleda de första studierna i människa.

Med lipodystrofiprojektet expanderar CombiGene till ytterligare ett terapeutiskt område
Lipodystrofiprojektet befinner sig i tidig preklinisk fas. Till skillnad från CG01, som vänder sig till en stor patientpopulation, riktar sig detta projekt till en liten grupp patienter som har den sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi, som idag saknar verksamma behandlingar. Eftersom lipodystrofi är en sällsynt sjukdom finns det goda möjligheter för en framtida läkemedelskandidat att erhålla så kallad särläkemedelsklassificering. Särläkemedel är ett sätt från myndigheternas sida, bland annat amerikanska FDA och europeiska EMA, att uppmuntra läkemedelsindustrin att utveckla läkemedel för sällsynta sjukdomar. Det finns flera stora fördelar med att erhålla särläkemedelsklassificering. Övergripande kan man säga att utvecklingen kan gå fortare och till lägre kostnad. En särläkemedelsklassificering innebär också att möjligheten att nå marknaden är större och priset på det godkända läkemedlet är oftast högre jämfört med läkemedel för vanligt förekommande sjukdomar.

”Under det senaste året har CombiGene tagit betydande steg framåt”, säger CombiGenes vd Jan Nilsson. ”Vi har i CG01 ett projekt, som vänder sig till en mycket stor grupp patienter, vilket är relativt ovanligt för ett genterapiprojekt. Vad som är särskilt viktigt att notera är att vi i CG01-projektet inte bara utvecklar en GMP-klassad produktionsmetod, vilket är en utmaning i alla genterapiprojekt, vi har också tecknat ett Master Service Agreement med Cobra Biologics som avser produktion av CG01 för såväl kliniska studier som kommersiell produktion av ett i framtiden myndighetsgodkänt CG01-läkemedel. Lägg till detta vårt lipodystrofiprojekt med dess potential att bli ett särläkemedel så ser situationen ännu intressantare ut. Båda våra projekt befinner sig också inom mycket intressanta områden. Med CG01-projektet bygger vi stor kunskap om det centrala nervsystemet och med lipodystrofiprojektet kommer vi att bygga upp en ansenlig kunskap om genterapi och det metabola systemet. Sammantaget gör detta att jag ser mycket positivt på framtiden för CombiGene som Nordens ledande genterapiföretag.”

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook