Detta är en artikel  ur GeneVägen nummer ett 2020.
Läs hela GeneVägen här  >>

CG01 – Uppdatering

apr 6, 2020

Ytterligare några steg närmare studier i människa

CombiGene har nyligen avslutat två planerade prekliniska studier inom CG01-projektet, en farmakokinetikstudie och en minnesstudie. Utfallet från båda studierna är positivt och innebär att CombiGene nu har svar på flera centrala frågor från såväl läkare som regulatoriska myndigheter.

Framgångsrik farmakokinetikstudie bekräftar att CG01 har en
mycket långvarig effekt
CombiGenes läkemedelskandidat CG01 utvecklas för att behandla fokal epilepsi. Målsättningen är att behandlingen ska kunna ges vid ett enda tillfälle och därefter ha en mycket långvarig effekt. För att studera hur ett läkemedel tas upp i kroppen och hur länge effekten sitter i genomför man i läkemedelsutveckling något som kallas farmakokinetikstudier. CombiGene avslutade nyligen en studie av detta slag med mycket uppmuntrande resultat.

Den nu avslutade studien visar tydligt att uttrycket (förekomsten) av neuropeptid Y (NPY) och dess receptor Y2 ökar markant redan en vecka efter injicering av CG01 för att sedan stegras under de kommande två veckorna och nå en platå efter tre veckor. Det är särskilt glädjande att kunna konstatera att nivån som uppnåddes efter tre veckor var stabil under studiens hela längd, dvs sex månader.

”En fråga som ofta kommer upp i våra diskussioner med läkare är just hur länge vi förväntar oss att se effekt i människa efter en injicering och om det kommer krävas flera behandlingar för att upprätthålla effekten. Med denna studie visar vi att uttrycket eller förekomsten av NPY/Y2 håller i sig under lång tid. Det ger oss ytterligare evidens att en injektion bör ha effekt under många år. En tumregel är att sex månader i den experimentella modell vi använt för vår farmakokinetikstudie motsvarar 15 år i människa. Resultaten från studien är med andra ord oerhört uppmuntrande”, säger Annika Ericsson, Senior Project Manager på CombiGene, påtagligt nöjd med studieresultaten från farmakokinetikstudien.

Resultaten från farmakokinetikstudien är inte bara glädjande i sig. Att förstå hur CG01 uppträder i hjärnan är också viktig kunskap för att kunna planera de kommande säkerhetsstudierna (toxikologi och biodistribution) på ett optimalt sätt. Kunskapen från farmakokinetikstudien kommer också ingå som en central del av kunskapsmassan när den första studien i människa utformas.

Ingen negativ påverkan på kognitiv förmåga
NPY, den verksamma substansen i CG01, är associerad med ett flertal fysiologiska processer i kroppen, bland annat minne och inlärningsförmåga. CombiGene har därför fått frågan från FDA och svenska Läkemedelsverket om CG01 har någon påverkan på dessa kognitiva funktioner. Den minnesstudie som nu genomförts ger svar på den viktiga frågan: ett ökat uttryck av NPY och Y2 visar ingen signifikant negativ påverkan på minne eller inlärning i den experimentella modell som använts i studien.

David Woldbye, en av CombiGenes vetenskapliga grundare, kommenterar resultaten från studien. ”Resultaten från tidiga akademiska studier om NPY:s påverkan på minne och inlärning är tvetydiga. Det känns därför skönt att vi nu med CG01 kan visa att vi inte påverkar minne och inlärning i djur när vi injicerar CG01 i en av hjärnans två hippocampi, precis som vi tänkt göra i människa.”

Även Karin Agerman, CombiGenes Chief Research and Development Officer, är mycket nöjd med utfallet från de två studierna. ”Det känns tryggt att vi nu med farmakokinetikstudien och minnesstudien på ett mycket positivt sätt kan bocka av flera frågor från FDA och Läkemedelsverket. Detta är ytterligare ett steg mot att vi ska kunna starta den första studien i människa. Fler och fler pusselbitar faller nu på plats i CG01-projektet.”

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook