Avslutande prekliniska studier

nov 18, 2020

 

Sedan 2014 har CombiGene genomfört ett flertal prekliniska studier som steg för steg fört epilepsiprojektet CG01 framåt. Samtliga studier har slutförts enligt plan och levererat positiva resultat.

Bland de viktigaste studierna finns screeningstudier för att välja slutgiltig läkemedelskandidat, en doseskaleringsstudie för att avgöra vilka nivåer av de aktiva substanserna neuropeptid Y och receptorn Y2 som krävs för att uppnå en medicinsk effekt och en konceptverifieringsstudie. Utfallen i dessa studier har genomgående varit positiva och visat på tydliga antiepileptiska effekter, precis som avsett. Försök med mänsklig hjärnvävnad visar också att CG01 uttrycks som det är tänkt.

CombiGene har också genomfört en farmakokinetikstudie som bekräftar att CG01 skapar ett långvarigt uttryck av de verksamma substanserna neuropeptid Y och receptorn Y2 samt en inlärnings- och minnesstudie som visar att CG01 inte har någon signifikant negativ påverkan på kognitiva funktioner.

Det prekliniska programmet slutförs under 2021
CG01:s prekliniska program avslutas med två stora studier – en biodistributionsstudie och en säkerhetsstudie – som kommer att genomföras tillsammans med CombiGenes CRO-partner Northern Biomedical Research (NBR).

Biodistributionsstudien genomförs för att se var i kroppen CG01 uppträder. CG01 injiceras direkt i det området i hjärnan där de epileptiska anfallen uppstår. Merparten av läkemedlet kommer att stanna kvar i den injicerade delen av hjärnan, men en mindre del förväntas komma ut i blodet och sprida sig i kroppen. Genom biodistributionsstudien kommer CombiGene få svar på var i vilka organ denna mindre del av CG01 uppträder. Denna kunskap kommer att vara central när behandlingsprotokollet för CG01 utarbetas.

Säkerhetsstudien genomförs för att upptäcka eventuella negativa effekter av en behandling med CG01. Två av de aspekter som kommer att studeras är det rent fysiska ingreppet, dvs att CG01 injiceras in i hjärnan, och eventuella immunreaktioner. I studien kommer man att följa både vad som händer momentant i samband med själva injektionen och vilka eventuella effekter man kan se över tid med att de två proteinerna, NPY och Y2 uttrycks. Studien genomförs för att säkerställa att CG01 kan ges till patienter på ett säkert sätt.

Både biodistributionsstudien och säkerhetsstudien kommer att genomföras med det material som Viralgen producerat under hösten 2020. Denna produktion kommer att slutföras under hösten 2020 och bedöms kunna frisläppas i början av 2021 efter slutförd kvalitetssäkring. Själva studierna tar cirka sex månader att genomföra. Därefter vidtar ett omfattande analysarbete innan resultaten kan presenteras.

“Med biodistributions- och säkerhetsstudierna avslutas CG01:s prekliniska program.”

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

 

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund

 

Linked In     Twitter      Facebook