Lipodystrofiprojektet

Med lipodystrofiprojektet, som inlicensierades från Lipigon Pharmaceuticals AB hösten 2019, expanderar CombiGenes verksamhet till att omfatta även metabola sjukdomar. Det initiala målet för projektet är att utveckla en genterapibehandling för partiell lipodystrofi, en mycket ovanlig sjukdom som idag helt saknar adekvat behandling. Projektet befinner sig i ett tidigt utvecklingsstadium.

Prioritetsgrundande patentansökan

Under inledningen av hösten 2020 lämnade CombiGene in en prioritetsgrundande patentansökan till Storbritanniens patentverk om patentskydd för de vektorer som utvecklas inom bolagets lipodystrofiprojekt CGT2. Inlämnandet av denna patentansökan bereder väg för globalt patentskydd för CGT2, vilket är av stor vikt för att skydda centrala funktioner i CGT2 under den fortsatta utvecklingen och kommersialiseringen.

Val av läkemedelskandidat

CombiGene utvärderar för närvarande olika läkemedelskandidater med målet att under 2021 välja slutgiltig kandidat för fortsatta prekliniska studier. En första selektion av läkemedelskandidaterna har gjorts i in vitro-försök med leverceller och CombiGene har påbörjat den första av två in vivo-studier för att utvärdera vilket proteinuttryck som kan uppnås i experimentella modeller.

Den första in vivo-studien syftar till att mäta nivåerna på proteinuttrycket från de olika läkemedelskandidaterna samt i vilka organ det uttrycks. Den andra in vivo-studien görs för att mäta vilken effekt de olika kandidaterna har på inlagring av fett i olika organ.

Om Lipodystrofi

Lipodystrofi är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av förändrad fettfördelning på kroppen. Patienterna drabbas av kroppsfettsatrofi, vilket innebär att kroppsfettet förtvinar. I avsaknad av normalt kroppsfett börjar olika organ ackumulera fett, vilket leder vidare till allvarliga metabola komplikationer, bland annat extrem insulinresistens, hypertriglyceridemi (förhöjda värden av blodfettet triglycerid) och leversteatos (fettlever).

Det finns idag ett fåtal symptomlindrande behandlingar mot lipodystrofi, men ingen terapi som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen. För patienter som lider av partiell lipodystrofi finns det för närvarande inga behandlingar överhuvudtaget.

Samarbetspartner

Lipigon

Lipigon utvecklar nya behandlingar för patienter med lipidrelaterade sjukdomar. Bolaget har grundats baserat på 50 års lipidforskning vid Umeå Universitet. Bolagets primära fokus ligger på särläkemedel och nischindikationer. www.lipigon.se.

Stockholms universitet

Under våren 2020 knöts den brasilianske forskaren Ruda Feitoza till CGT2-projektet. Han har doktorerat på hur mitokondriernas funktion kan påverkas av läkemedel och näringsupptag. Ruda är verksam vid Wenner-Grens institutet vid Stockholms universitet. Hans nuvarande fokus är att tillsammans med sina handledare professorerna Barbara Cannon och Jan Nedergaard i detalj förstå de mitokondriella funktionerna och förutsättningarna i levern, det organ som står i centrum för CGT2-projektet.

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

 

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund

 

Linked In     Twitter      Facebook