Läkemedelsutveckling

Så här går det till när man utvecklar ett genterapeutiskt läkemedel

Forskningen börjar med en idé om hur en sjukdom kan angripas. Detta grundar sig ofta på upptäckter och forskning från akademiska lab. Första steget är att koppla gener eller processer i kroppen till en viss sjukdom. Nästa steg är att se hur dessa gener/processer kan förändras för att minska eller förhindra sjukdom. Olika substanser tas fram för att utvärdera vilka kandidater som har bäst effekt. Detta arbete görs såväl in vitro (t ex biokemiskt eller i celler) som in vivo i olika djurmodeller. Många substanser testas för att hitta den som når till rätt plats i kroppen i tillräckligt hög nivå samt där även binder eller uttrycks till optimal nivå. Under processen söks även patent för att skydda idén och/eller läkemedelskandidaterna. Den prekliniska fasen avslutas med säkerhetsstudier i djur och brukar sammanlagt ta tre till fem år. Därefter följer den kliniska fasen, som i sin tur brukar indelas enligt nedan:

Fas I.

Studier i syfte att klarlägga att substansen kan ges till människa med en acceptabel säkerhets- och tolerabilitetsprofil. Man definierar också de doser som ska ges, hur substansen tas upp, hur den fördelas i kroppen, om den bryts ned och hur den utsöndras ur kroppen.

Fas II.

Substansen testas på patienter som lider av den sjukdom man vill behandla i syfte att visa att den har den effekt som man har postulerat. Man söker också finna en optimal dos. Säkerhet och tolerabilitet fortsätter att dokumenteras.

Fas III.

Ofta stora studier i vilka substansen jämförs med gängse behandling, eller om sådan saknas, med placebo. Syftet är att visa substansens effekt jämfört med den behandling som används idag. Om produkten har likvärdig eller bättre effekt sker en vidareutveckling. Parallellt görs en hel rad andra studier avseende säkerhet, påverkan på andra läkemedel, beredningsformer etc. Efter de kliniska studierna görs en sammanställning av dokumentationen i en marknadsregistreringsansökan som lämnas in till myndigheter i aktuella länder.

Fas IV.

Efter marknadsgodkännande görs så kallade fas IV-studier för att dokumentera hur läkemedlet fungerar i den kliniska vardagen. Ibland villkorar myndigheten ett godkännande med att företaget inom en given tid måste generera viss specificerad kunskap om läkemedlet, något som fas IV-studier ofta används för.

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook