Prata med oss på CombiGene!

Under de senaste månaderna har CombiGene gjort stora framsteg inom vårt epilepsiprojekt CG01. Efter en mycket intensiv period har vi nu en komplett produktionsplattform på plats. Detta innebär att vi nu planerar för att genomföra de avslutande prekliniska studierna under 2021 och ­påbörja den första studien i människa under 2022.

Vår utveckling hade inte varit möjlig utan det förtroende som våra aktieägare har visat oss. Ni ska veta att vi uppskattar ert stöd ofantligt mycket. Under några dagar bjuder vi därför in er att ställa frågor till oss på CombiGene. Vi lovar att svara så gott vi kan på de första 30 frågorna.

Jan Nilsson Vd
Karin Agerman Chief Research and Development Officer
Annika Ericsson Senior Project Manager

7 + 2 =

Ställ din fråga här och läs våra svar när de publicerats.
Tänk på:
• Skriv frågan kort och så konkret som möjligt.
• Endast EN fråga per inlägg
• Tänk på att vi inte kan/får svara på kursdrivande eller regulatoriska frågor.
• Detta forum är modererat vilket innebär det kan ta ett tag innan din fråga dyker upp.
Vi försöker dock svara på din fråga så fort vi hinner.

Frågor och svar på svenska

Questions and answers in english

Är coronaviruset något som kan tänkas försena påbörjandet av fas I studien i människa år 2022?

Svar: Detta är i dagsläget väldigt svårt att ha någon uppfattning om. Men om effektiva vacciner blir tillgängligt under 2021 och stora delar av befolkningen hunnit vaccinera sig bör den pågående spridningen vara under bättre kontroll i de länder vi planerar att genomföra studien i.

Is the corona virus something that could delay the start of the Phase I study in humans by 2022?

Answer: This is currently very difficult to have any idea about. However, if effective vaccines become available in 2021 and large part of the population have had time to vaccinate themselves, the ongoing spread should be under better control in the countries in which we plan to carry out the study.

Vad händer om CG01 inte hinner ut på marknaden innan patenten går ut? Går de att förlänga?

Svar: Patentet på själva läkemedelskandidaten CG01 ansökte vi om under 2016, vilket gör det väldigt sannolikt att vi har ett aktivt patent när vi når marknaden.

What happens if CG01 does not make it to the market before the patents expire? Can they be extended?

Answer: We applied for a patent for the drug candidate CG01 in 2016, which makes it very likely that we will have an active patent when we reach the market.

Hur skall man tänka angående de kliniska faserna i CG01’s fall?
Vanligtvis görs ju en fas I för toxikologi, sedan en fas II mot kontrollgrupp osv. Vad jag har förstått så görs den första kliniska studien direkt på tilltänkt målgrupp (alltså en fasI/IIa). Vad finns det då för vits att göra en fas II, menar att verkar konstigt att spruta in saltlösning i hjärnan på den ena patienten och CG01 i den andra?! finns det sedan en vits med en fas III? Det jag vill komma till är att kan en exit alternativ utlicensiering ske redan vid goda interimsdata i första kliniska fas?

Svar: Den första kliniska studien görs mycket riktigt på patienter, men huvudsyftet är att fastställa att behandlingen är säker och tolerabel. Eftersom den görs på patienter så har vi också möjlighet att kunna observera en eventuell effekt på patienternas epileptiska anfall. Om vi kan se en effekt av behandling ökar intresset självklart för att etablera ett partnerskap med oss. Vad gäller fortsättningen av det kliniska programmet så bedömer vi det som osannolikt att myndigheterna kommer att kräva en placebobehandling att jämföra med.

How to think about the clinical phases in CG01’s case?
Usually a phase I for toxicology, then a phase II against control group, etc. What is the point of doing a phase II, it seems strange to inject saline into the brain of one patient and CG01 into the other?! is there then a point with a phase III? The point I want to make is that can an exit or out-licensing take place already at good interim data in the first clinical phase?

Answer: The first clinical study is indeed done on patients, but the main purpose is to establish that the treatment is safe and tolerable. Since it is done on patients, we are also able to observe a possible effect on patients’ epileptic seizures. If we can see an effect of the treatment, naturally, the interest increases to establish a partnership with us. As far as the continuation of the clinical program, we consider it unlikely that the authorities will require a placebo treatment as a comparator.

Hur och när kommer er marknadsorganisation att byggas upp och etableras?

Svar: Det finns egentligen två svar på denna fråga.

Vad gäller vårt epilepsiprojekt CG01 är det möjliga patientantalet stort. CombiGene gör bedömningen att cirka 10 000 patienter om året skulle kunna behandlas med denna genterapi. Eftersom den potentiella marknaden är så betydande ser vi inga stora fördelar för CombiGene att bygga upp en egen marknadsorganisation. Däremot för vi sedan flera år tillbaka diskussioner med olika big pharma-företag som följer detta projekt noga och vår ambition är att någon gång under den kliniska fasen etablera någon form av samarbete för att skapa tillräckliga resurser för att ta projektet genom hela det kliniska programmet och vidare till marknad.

För vårt lipodystrofiprojekt CGT2 är situationen i princip omvänd. Lipodystrofi är en väldigt sällsynt sjukdom. Eftersom patientantalet är begränsat gör CombiGene bedömningen att det finns goda utsikter att få detta projekt särläkemedelsklassificerat av myndigheterna, vilket innebär betydande fördelar vad gäller kostnad och tid för utvecklingen av projektet och utsikterna för att erhålla marknadsgodkännande samt en gynnsam prisbild. Detta innebär att vi här håller dörren öppen både för att ta projektet hela vägen till marknad i egen regi eller att även här arbeta i någon form av partnerskap.

Eftersom det fortfarande återstår mycket utvecklingsarbete för båda projektet är det i dagsläget inte möjligt att ha en uppfattning och exakt när marknadsarbetet kan börja.

How and when will your marketing organization be built up and established?

Answer: There are actually two answers to this question.

When it comes to our epilepsy project CG01, the possible number of patients is large. CombiGene estimates that approximately 10,000 patients a year could be treated with this gene therapy. Because the potential market is so significant, we do not see any major benefits for CombiGene in building its own marketing organization. However, we have, for several years, been in discussions with various big pharma companies that follow this project closely and our ambition is to establish some form of cooperation at some point during the clinical phase to create sufficient resources to take the project through the clinical program and to the market.

For our lipodystrophy project CGT2, the situation is basically the opposite. Lipodystrophy is a very rare disease. As the number of patients is limited, CombiGene considers that there is a good prospect of having this project classified as an orphan drug by the authorities, which brings significant benefits in terms of cost and time for the development of the project and the prospects for obtaining market approval and favorable pricing. This means that we are keeping the door open both to take the project all the way to the market ourselves or to establish some form of partnership.

Since there is still a lot of development work to be done for both projects, it is not possible at present to have an exact idea of when the marketing can begin.

Hej på er, Ang, Den första studien i människa: hur många patienter “behöver, vill, måste” ni rekrytera till den fasen?
Tack för ännu ett bra initiativ.

Svar: Vi arbetar för närvarande med designen av fas I-studien för CG01, dvs den första studien i människa. I detta arbete har vi nära kontakter med kliniker och läkare som är intresserad av att vara delaktiga i denna studie. Vi kommer under kommande månader också ha möten med relevanta myndigheter för att presentera vårt upplägg och få deras synpunkter på hur vi tänker. Som studieupplägget ser ut just nu planerar vi att inkludera 12-18 patienter, vilket är ett ganska vanligt antal patienter för en fas I-studie.

Hello to you, Regarding the first study in humans: how many patients do you “need, want, must” to recruit for that phase?
Thank you for another great initiative.

Answer: We are currently working on the design of the Phase I study for CG01, i.e. the first study in humans. In this work we have close contacts with hospital clinics and doctors who are interested in being involved in this study. In the coming months, we will also have meetings with the relevant authorities to present our study proposal and get their views on how we reason. As the study structure looks like right now, we plan to include 12-18 patients, which is a fairly common number of patients in a Phase I study.

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer. Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

CombiGene AB, Medicon Village, SE-223-81 Lund. Besöksadress: Scheelevägen 2

Linked In     Twitter      Facebook