CG01

CombiGenes epilepsiprojekt

Samarbets- och licensavtal med Spark Therapeutics

Den 12 oktober 2021 ingick CombiGene och Spark Therapeutics ett samarbets- och licensavtal, som ger Spark den exklusiva globala licensen att utveckla, tillverka och kommersialisera CG01. CombiGene och Spark arbetar nu tillsammans för att slutföra de återstående delarna av det prekliniska programmet. När den prekliniska fasen är klar kommer Spark att ta över hela ansvaret för CG01.

Om CG01

CG01 är en banbrytande AAV-baserad genterapi med potential att förbättra livskvaliteten för patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi för vilka det för närvarande inte finns någon effektiv behandling. Läkemedelskandidaten CG01 använder en genterapivektor för att administrera en kombination av neuropeptid Y (NPY) och dess receptor Y2 direkt till den del av hjärnan där de epileptiska anfallen uppstår.

CombiGene har under de senaste åren genomfört ett antal prekliniska studier som steg för steg har fört CG01 framåt och projektet är nu i slutfasen av den prekliniska utvecklingen där nästa steg är att slutföra de obligatoriska studierna för att därefter starta den första studien i människa.

Kontinuerliga framsteg i det prekliniska programmet

Sedan 2017 har CombiGene genomfört ett antal framgångsrika prekliniska studier:

  • Dosresponsstudie. Under 2017 genomfördes en preklinisk dosresponsstudie som gav bolaget värdefull kunskap om läkemedelskandidatens dosberoende egenskaper.
  • Konceptverifieringsstudie. Efter att ha slutfört dosresponsstudien 2017 inledde CombiGene en konceptverifieringsstudie av CG01 i en modell av kronisk epilepsi. Resultaten av studien visar att CG01 har tydliga antiepileptiska effekter.
  • Human expression-studie. Under 2017 genomförde CombiGene även en studie i hjärnvävnad som donerats i samband med samband med resektiv epilepsikirurgi från patienter med bekräftad läkemedelsresistens. Data från studien visar att CG01 kan uttryckas i human epileptisk hjärnvävnad och bekräftar därmed att tekniken för att administrera gener med CG01 fungerar som avsett.
  • Farmakokinetikstudie. Den prekliniska farmakokinetikstudien som avslutades 2020 ger ytterligare bevis för att en injektion i hjärnvävnad kan skapa långsiktiga uttryck av de aktiva substanserna NPY och Y2.
  • Inlärnings- och minnesstudie. NPY är förknippat med ett antal fysiologiska processer, inklusive minne och inlärningsförmåga, men inlärnings- och minnesstudien visar att CG01 inte har någon negativ inverkan på vare sig lärande eller minne.
  • Celltropismstudie. CG01 är avsedd att nå de nervceller i hippocampus som utlöser epileptiska anfall. CombiGenes tropismstudie visar att CG01 tas upp i hippocampus nervceller.

Skalbar produktionsplattform

Under hösten 2020 slutförde CombiGene det omfattande arbetet med att etablera en produktionsplattform för CG01 i samarbete med sina CDMO-partners CGT Catapult, Cobra Biologics och Viralgen. Plattformen består av tre delar: produktion av kvalitetssäkrat startmaterial (plasmider), analysmetoder för kvalitetskontroll samt en skalbar suspensionsbaserad produktionsprocess som gör det möjligt att producera såväl begränsade volymer för prekliniska och kliniska studier som storskaliga volymer för framtida kommersiella behov. 

Förberedelse för biodistributions- och säkerhetsstudier

I mitten av 2021 producerade CombiGene sitt första GMP-material av CG01 för användning i toxikologi- och biodistributionsstudierna i stordjur. Materialet genomgår för närvarande sedvanlig kvalitetskontroll.

Samarbets- och licensavtal med Spark Therapeutics
Enligt avtalsvillkoren är CombiGene berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties med 8,5 miljoner USD vid undertecknandet, upp till 50 miljoner USD vid prekliniska och kliniska milstolpar samt betalningar baserade på milstolpar för nettoomsättningen. CombiGene kommer också att ersättas för överenskomna utvecklingskostnader.

Om Spark Therapeutics
Spark Therapeutics arbetar för att upptäcka, utveckla och leverera genterapier. Spark Therapeutics, som grundades i mars 2013, är baserat på den teknologi och det know-how som ackumulerats under två decennier på Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP). Spark är en del av Roche-Gruppen.

CombiGene’s lead project CG01 has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 823282

Om CombiGene

 

CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer.

Bolaget har ett exklusivt samarbets- och licensavtal med Spark Therapeutics för CG01-projektet.

Bolaget är publikt och noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se.

 

 

 

CombiGene AB, Agavägen 52A, SE-181 55 Lidingö

 

 

Linked In     Twitter      Facebook