CombiGene´s lead project CG01 has received funding from the European Union´s Horizon 2020 research and innovation programme

The gene therapy explorer

Den första upptäckten
CombiGenes rötter sträcker sig tillbaka till 90-talet då företagets vetenskapliga grundare professor Merab Kokaia och docent David Woldbye visade att neuropeptiden Y (NPY) hämmar epileptiska anfall hos djur och att denna positiva effekt kan förstärkas ytterligare av NPY-receptorn Y2.

Den stora utmaningen vid denna tid var att det inte fanns något bra sätt att omvandla kunskapen om NPY och receptorn Y2 till en verksam behandling eftersom det saknades möjligheter att administrera den tänkta behandlingen till människa.

Avgörande upptäckt
Upptäckten att ofarligt, icke-patogent virus vars eget DNA till stora delar avlägsnats och ersatts med funktionella DNA-sekvenser (så kallade AAV-vektorer) kan användas för att ”transportera” genterapeutiska läkemedel öppnade plötsligt helt nya möjligheter för professor Kokaia och docent Woldbye.

I april 2006 bildade entreprenören och finansiären Lars Thunberg tillsammans Merab Kokaia och David Woldbye bolaget CombiGene AB, för att skapa en plattform för vidareutveckling och kommersialisering de vetenskapliga upptäckterna.

CombiGene som publikt bolag
25 maj 2015 noterades CombiGene som ett publikt bolag på SPOTLIGHT Stock Market (dåvarande AktieTorget). Noteringen tillförde företaget 12,5 miljoner kronor i forskningskapital och den stärkta finansiella ställningen gjorde det möjligt för CombiGene att under 2016 testa fram den slutgiltiga läkemedelskandidaten som fick namnet CG01.

Under 2017 och 2018 genomförde CombiGene flera prekliniska studier med CG01. Samtliga studier bekräftade de anti-epileptiska effekterna har CG01 och under 2018 påbörjade CombiGene de omfattande förberedelserna för kliniska studier, dvs studier i människa.

Sedan notering i maj har CombiGene genomfört sex nyemissioner som tillfört bolaget totalt drygt 48 miljoner kronor i forsknings- och utvecklingskapital. Under 2018 tilldelades CombiGene också € 3,36 miljoner av Horizon 2020 (EU:s ramprogram för forskning och innovation) för fortsatt utveckling av CG01.

The gene therapy explorer
Under utvecklingen av CG01 har CombiGene byggt upp en kunskap om genterapi som är unik bland svenska företag. Parallellt med detta har företaget också etablerat ett brett internationellt kontaktnät inom den globala läkemedelsindustrin. CombiGene söker nu ytterligare intressanta genterapiprojekt för att bredda verksamheten till att omfatta fler sjukdomar där genterapi kan spela en avgörande roll för att förbättra livet för drabbades patienter.