CombiGene´s lead project CG01 has received funding from the European Union´s Horizon 2020 research and innovation programme

Strategi

Forskning och utveckling i samarbete med akademin
CombiGene bedriver ingen forskning i egen regi. Epilepsiprojektet CG01 är sprunget ur ett samarbete med professor Merab Kokaia vid Lunds universitet och docent David Woldbye vid Köpenhamns Universitet och CombiGenes ambition är att nya genterapiprojektet kan drivas i liknande samarbeten. Fördelarna med denna typ av samarbete är uppenbara. CombiGene tyngs inte av resurskrävande forskningskostnader samtidigt som de akademiska forskarna får tillgång till CombiGenes stora kompetens inom projektledning, bolagets breda internationella kontaktnät och ekonomiska resurser under den prekliniska och kliniska utvecklingen.

Metodutveckling och prekliniska studier i samarbete med ledande internationella aktörer
För att använda bolagets resurser så effektivt som möjligt bedriver CombiGene utveckling av tillverkningsmetoder och genomförande av prekliniska och andra studier i samarbete med ledande externa aktörer inom respektive område. På detta sätt kan CombiGene vid varje givet tillfälle välja den mest lämpade samarbetspartnern.

Kommersialisering i samarbete med ledande läkemedelsföretag
CombiGenes ambition är att i egen regi ta sina läkemedelskandidater genom preklinisk utveckling och initiala kliniska studier för att därefter genomföra den fortsatta kliniska utveckling och kommersialiseringen i samarbete med ledande internationella läkemedelsföretag. CombiGene bedriver därför ett omfattande partneringarbete för att bygga långsiktiga relationer.

Erfarenhet, projektledning och kontaktnät
CombiGenes interna styrkor utgörs främst av en långvarig och gedigen erfarenhet från den internationella läkemedelsindustrin, god projektledningsförmåga och ett brett internationellt kontaktnät. Det är tack vare dessa styrkor som CombiGene kan bedriva banbrytande genterapeutisk utveckling och samtidigt bibehålla en liten men mycket effektiv organisation.

Fokus på epilepsi
CombiGenes främsta fokus just nu är att 2019/2020 genomföra alla de moment som är nödvändiga för att ta epilepsiprojektet CG01 till kliniska studier. Parallellt med detta arbetar företaget också för att identifiera ytterligare ett intressant genterapiprojekt.

Epilepsi är ett stort globalt problem. Uppskattningar visar att 0,6 till 0,8 procent av jordens befolkning lider av sjukdomen. 2016 fanns det 5,7 miljoner diagnostiserade epilepsipatienter i USA, EU 5 och Japan. Cirka en tredjedel av dessa patienter svarar inte på traditionell medicinsk behandling. Det är dessa epileptiker som CombiGene avser att hjälpa med sin läkemedelskandidat CG01.

Enorm potential för CombiGene
Enbart i USA tillkommer ungefär 15 000 läkemedelsresistenta patienter med en fokal epilepsi varje år som skulle kunna var kandidater för kirurgi. CombiGene gör bedömningen att det är realistiskt att 10–20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med bolagets läkemedelskandidat CG01. Om man antar att terapikostnaden per patient skulle kunna uppgå till $200 000, ger det en omsättning om mellan $300–600 miljoner per år. Motsvarande omsättningssiffror globalt beräknas till $1,1–2,1 miljarder per år.