Story

Den första upptäckten
CombiGene befinner sig i början av en spännande forskningsresa. Bolagets vetenskapliga grundare – Merab Kokaia, professor i neurofysiologi och föreståndare för Epilepsicentrum vid Lunds Universitets medicinska fakultet, och David Woldbye, docent vid Köpenhamns universitet – var bland de första i världen att visa att neuropeptiden Y (NPY) hämmar epileptiska anfall hos djur och att denna effekt förstärks ytterligare om även NPY-receptorn Y2 tillförs. Allt sedan denna första upptäckt har CombiGene successivt byggt upp en unik kunskap om genterapeutiska mekanismer i förhållande till olika neurologiska sjukdomstillstånd med initialt fokus på epilepsi.

Utmaning och genombrott
Under åren runt millennieskiftet var den stora utmaningen att omsätta kunskaperna om NPY:s antiepileptiska egenskaper till ett verksamt läkemedel. Det saknades helt enkelt effektiva sätt att administrera den tänkta behandlingen till människa. Ett genombrott i genterapiforskningen som fick stor betydelse för CombiGene var därför upptäckten att ofarligt, icke-patogent virus vars eget DNA till stora delar avlägsnats och ersatts med funktionella DNA-sekvenser (så kallade AAV-vektorer) kan användas för att ”transportera” genterapeutiska läkemedel. Idag används olika AAV-vektorer i mer än 100 kliniska studier världen över.

Tempot ökar
Med den ursprungliga upptäckten kring neuropeptid Y/receptorn Y2 och den nya AAV-teknologin som grund ökade tempot i utvecklingsarbetet. 25 maj 2015 noterades CombiGene som ett publikt bolag på AktieTorget.
Noteringen tillförde Bolaget 12,5 miljoner kronor i forskningskapital. Den stärkta finansiella positionen gjorde det möjligt för CombiGene att under 2016 testa fram slutgiltig läkemedelskandidat och under inledning av 2017 slutfördes en dos-responsstudie. Studien bekräftade som förväntat att CombiGenes läkemedelskandidat CG01 har avsedd dosberoende antiepileptisk effekt. Det positiva utfallet innebar att CombiGene under andra kvartalet 2017 kunde initiera den prekliniska långtidsstudie som är nästa viktiga milstolpe på vägen till färdigt läkemedel. Preliminära resultat från studien beräknas vara klara under sista kvartalet 2017.

Verksamheten breddas
Sommaren 2017 tilldelades CombiGene ett ”Seal of Excellence” av Horizon 2020, EU:s ramprogram för forskning och innovation. Kort därefter erhöll CombiGene 500 000 kronor från Vinnova för att ta fram en detaljerad affärsplan för Bolagets epilepsiprojekt. Affärsplanen kommer även att omfatta planer för att adressera ett bredare utvecklingsprogram.