Om genterapi

Det unika med genterapiteknologi är att man kan ersätta defekta eller saknade gener eller – som är fallet med CombiGenes metod – komplettera fungerande gener med nya funktioner.

Målet för genterapi är behandla sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener. Idag känner man till cirka 2 800 sådana sjukdomar och för flera av dem saknas det adekvata behandlingsmetoder. Genterapi är därmed ett av de mest spännande utvecklingsområdena inom läkemedelsindustrin tack vare sina unika möjligheter till riktad terapi och potentialen att möta ett stort medicinskt behov.

Till skillnad från traditionell läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar, som kräver en kontinuerlig medicinering, har genterapi den stora fördelen att kunna uppnå en långvarig effekt genom en eller ett fåtal behandlingar. De senaste 5-10 åren har det skett stora framsteg inom genterapin och intresset från de stora läkemedelsbolagen är betydande. I Sverige finns det för närvarande ett fåtal genterapiprodukter som är godkända för användning. Med tanke på de stora fördelar som genterapin erbjuder och de många forsknings- och utvecklingsprojekt som pågår världen över är det rimligt att anta att antalet godkända genterapiprodukter kommer att växa kraftigt under kommande år.