Marknaden för genterapi

Kommersiellt befinner sig genterapin i startgroparna. Det finns ett fåtal godkända genterapiprodukter, men flera nya läkemedel förväntas bli godkända av relevanta myndigheter inom de närmaste åren. Parallellt med forskning och utveckling pågår ett intensivt arbete för att lösa frågor relaterade till ersättningssystem och regelverk.

Stort antal kliniska studier och betydande investeringar
Tilltron till genterapi är på en mycket hög nivå, vilket bland annat demonstreras av det stora antalet kliniska studier som pågår världen över. Det bedrivs för närvarande fler än 500 kliniska studier inom genterapiområdet fördelat på 184 fas I-studier, 286 fas II-studier och 34 fas III-studier (Alliance for Regenerative Medicine, Q2 report 2017). Tilltron till genterapin visas också av de massiva finansiella satsningar som görs inom området. Bara under andra kvartalet 2017 uppgick investeringar i genterapirelaterad forskning och utveckling till motsvarande 1,18 miljarder USD (Alliance for Regenerative Medicine, Q2 report 2017).

Tyngdpunkten för studierna ligger inom onkologiområdet, men även hjärtkärlsjukdomar och sjukdomar relaterade centrala nervsystemet är vanligt förekommande.

Historiskt genombrott i USA
Den 30 augusti 2017 godkände FDA (det amerikanska läkemedelsverket) den första genterapin för den amerikanska marknaden. Den godkända terapin, Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis, är utvecklad för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en form av terapiresistent akut lymfatisk leukemi. Genom godkännandet visar FDA sitt förtroende för säkerheten och behandlingseffektiviteten i en genterapiprodukt och flera andra genterapier förväntas bli godkända i såväl USA som Europa under de närmaste åren.