CombiGene´s lead project CG01 has received funding from the European Union´s Horizon 2020 research and innovation programme

Marknaden för genterapi

Kommersiellt befinner sig genterapin i startgroparna. Det finns ett fåtal godkända genterapiprodukter, men flera nya läkemedel förväntas bli godkända av relevanta myndigheter inom de närmaste åren. Parallellt med forskning och utveckling pågår ett intensivt arbete för att lösa frågor relaterade till ersättningssystem och regelverk.

Stort antal kliniska studier och betydande investeringar
Tilltron till genterapi är på en mycket hög nivå, vilket bland annat demonstreras av det stora antalet kliniska studier som pågår världen över. Det bedrivs för närvarande 362 kliniska studier inom genterapiområdet fördelat på 120 fas I-studier, 210 fas II-studier och 32 fas III-studier (Alliance for Regenerative Medicine, Q4 report 2018. Tilltron till genterapin visas också av de massiva finansiella satsningar som görs inom området. Bara under 2018 uppgick investeringar i genterapirelaterad forskning och utveckling till motsvarande 9,7 miljarder USD (Alliance for Regenerative Medicine, Q4 report 2018).

Tyngdpunkten för studierna ligger inom onkologiområdet, men även hjärtkärlsjukdomar och sjukdomar relaterade centrala nervsystemet är vanligt förekommande.

Historiskt genombrott i USA
Den 30 augusti 2017 godkände FDA (det amerikanska läkemedelsverket) den första genterapin för den amerikanska marknaden. Den godkända terapin, Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis, är utvecklad för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en form av terapiresistent akut lymfatisk leukemi. Genom godkännandet visar FDA sitt förtroende för säkerheten och behandlingseffektiviteten i en genterapiprodukt och flera andra genterapier förväntas bli godkända i såväl USA som Europa under de närmaste åren.

Stort intresse från Big Pharma
Under de senaste åren har intresset för genterapi ökat markant hos de stora läkemedelsbolagen. Enbart under första kvartalet 2019 genomfördes mer än tio förvärv eller inlicensieringsaffärer mellan genterapibolag och Big Pharma. Som exempel kan nämnas Roches förvärv av Spark Therapeutics som utvecklar en genterapeutisk behandling av blödarsjuka. Förvärvspriset uppgick till USD 4,3 miljarder, vilket kan jämföras med Spark Therapeutics börsvärde som vid tidpunkten uppgick till cirka USD två miljarder.