Läkemedelsutveckling

Utveckling av ett läkemedel: så här går det till
Forskningen börjar med en idé om hur en sjukdom kan angripas. Under den inledande fasen undersöks på experimentell väg om substansen har förutsättningar att nå det mål man vill rikta sin terapi mot. Arbetet är tidskrävande och många substanser testas innan man når fram till en eller flera läkemedelskandidater. Så tidigt som möjligt tas patent som skyddar idén och/eller läkemedelskandidaterna. Därefter undersöks och dokumenteras den valda substansen för att kunna ges till människa. Den prekliniska fasen brukar ta tre till fem år. Därefter följer den kliniska fasen, som i sin tur brukar indelas enligt nedan:

Fas I. Studier i syfte att klarlägga att substansen kan ges till människa med en acceptabel säkerhetsprofil. Man definierar också de doser som ska ges och hur substansen tas upp, hur den fördelas i kroppen, om den bryts ned och hur den utsöndras ur kroppen.

Fas II. Substansen testas på patienter som lider av den sjukdom man vill behandla i syfte att visa att den har den effekt som man har postulerat. Man söker också finna en optimal dos och självklart fortsätter man att dokumentera säkerhet och tolerabilitet.

Fas III. Stora studier i vilka substansen jämförs med gängse behandling, eller om sådan saknas, med placebo. Syftet är att visa substansens effekt jämfört med den behandling som används idag. Om produkten har likvärdig eller bättre effekt sker en vidare utveckling. Parallellt görs en hel rad andra studier avseende säkerhet, påverkan på andra läkemedel, beredningsformer etc. Efter de kliniska studierna görs en sammanställning av dokumentationen i en registreringsansökan som lämnas in till myndigheter i aktuella länder.

Fas IV. Efter godkännande görs så kallade fas IV-studier för att dokumentera hur läkemedlet fungerar i den kliniska vardagen. Ibland villkorar myndigheten ett godkännande med att företaget inom en given tid måste generera viss specificerad kunskap om läkemedlet, något som fas IV-studier ofta används för.