Epilepsiprojektet

CombiGene utvecklar en banbrytande terapi med potential att dramatiskt förbättra livskvaliteten för en grupp av epilepsipatienter för vilka det idag inte finns någon effektiv behandling. CombiGenes unika plattform använder en genterapivektor för att administrera en kombination av neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till de hjärnceller som i en serie prekliniska studier visat sig hämma epileptiska anfall.

CombiGenes epilepsiprojektet uppnår milstolpar enligt plan
Under inledningen av 2017 slutfördes en framgångsrik dosresponsstudie som gav Bolaget ny och värdefull information. Genterapi är unikt jämfört med andra läkemedel på det sätt att patienten bara får läkemedel en gång – därefter fortsätter kroppen själva behandlingen. Det var därför viktigt för Bolaget att förstå hur mycket läkemedel kroppen själv kommer att producera vid en viss dos genterapi. I dosresponsstudien testades många olika doser av läkemedelskandidaten CG01, vilket gav en klar bild av vilka doser som krävs för att ge en tydlig effekt på epileptiska anfall.

Framgångsrik långtidsstudie
Efter att ha slutfört dos-responsstudien påbörjade CombiGene en avgörande preklinisk proof-of-concept-studie (Långtidsstudien) av CG01 underledning av professor Merab Kokaia, en av CombiGenes vetenskapliga grundare. För att långtidsstudien ska kunna ge vederhäftiga resultat var det viktigt att de använda testmodellerna efterliknar människans sjukdom så långt som möjligt. I professor Kokaias laboratorium på Lunds Universitet finns en modell, som gör precis det. Modellen efterliknar sjukdom och symtom hos mänsklig temporallobsepilepsi, vilket gör den till en idealisk modell för att testa de anti-epileptiska effekterna av CombiGenes läkemedelskandidat. Modellen innefattar användning av MR-scanning (magnetic resonance) och EEG- undersökningar (elektroencefalografi), det vill säga exakta samma metoder som används när man undersöker patienter på klinik. Preliminära resultat från studien som presenterades sista kvartalet 2017 visar att CombiGenes läkemedelskandidat CG01 har tydliga antiepileptiska effekter med färre anfall.

Human expression-studie bekräftar att mänskliga hjärnceller tar upp CombiGenes läkemedelskandidat
Under sista kvartalet 2017 genomförde CombiGene har i samarbete med lektor David Woldbye vid Köpenhamns Universitet och professor Merab Kokaia vid Lunds Universitet en så kallad ”human expression study”, dvs en studie i mänsklig epileptisk hjärnvävnad. Initiala data från studien visar att den terapeutiska genen som ingår i CG01 uttrycks i mänsklig epileptisk hjärnvävnad, dvs att cellerna faktiskt tar emot genen vid läkemedelskandidatens applicering. Studien bekräftar därmed för första gången att tekniken att administrera gener av läkemedelskandidaten fungerar i mänsklig vävnad. Den mänskliga vävnad som använts i studien är unik eftersom den kommer från epilepsipatienter som är resistenta mot traditionell medicinering – just den patientgrupp som CombiGene initialt avser att behandla med CG01. Resultaten är därför mycket uppmuntrande.

Avtal med Cell and Gene Therapy Catapult för utveckling av tillverkningsmetod
Efter att ha fått positiva initiala resultat från såväl långtidsstudien och human expression-studien tog CombiGene nästa betydande steg i utvecklingen mot en verksam behandlingsterapi genom att teckna avtal med brittiska Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult). Samarbetet syftar till att utveckla en komplett och slutgiltig tillverkningsmetod som kommer göra det möjligt för CombiGene att gå vidare till kommersiell GMP-tillverkning och därefter kliniska försök.

CGT Catapult har hög kompetens inom en rad avgörande områden som utveckling av tillverkningsprocesser och regulatoriskt stöd. Dessutom erbjuder organisationen sina partners möjligheten att teckna sig för de individuella utvecklingsstegen ett i taget, något som ur ett finansiellt perspektiv och ett finanseringsperspektiv är mycket betydelsefullt för ett bolag av CombiGenes storlek.